世界首創：干細胞在臨床試驗中逆轉 1 型糖尿病

大多數 1 型糖尿病無法逆轉他們的自身免疫性疾病或者放入自發緩解– 他們所能做的就是通過胰島素、健康飲食和定期鍛煉來控制血糖水平。

現在，中國一名年輕女性成功治療了這種疾病，使普遍治愈的可能性非常接近。

2023 年 6 月，醫生將相當于大約 150 萬個產生胰島素的細胞注射到患者的腹部肌肉中。細胞群落是從她自己的細胞群落小心翼翼地重新編程的干細胞.

兩個半月后，這位婦女終生依賴注射胰島素的狀況結束了——完全逆轉了她長期、難以控制的糖尿病。

移植四個多月后，她的身體自行產生足夠的胰島素，使她在一天中 98% 以上的時間里保持在安全的血糖范圍內。

如果這名患者能夠在未來幾年內繼續自然產生胰島素，那么有一天她可以被宣布“治愈”——這是科學文獻中第一個成功的案例。

“這太了不起了，”沒有參與這項研究的糖尿病研究員 Daisuke Yabe 說：告訴自然界記者 Smriti Mallapaty。

“如果這適用于其他患者，那就太好了。”

中國的研究人員已經計劃向新患者開放他們的試驗。

當身體的免疫系統攻擊胰腺中產生胰島素的細胞簇（稱為胰島）時，就會發生 1 型糖尿病。

移植胰島或整個胰腺在某些選擇性病例中，從供體到 1 型糖尿病患者可以證明是治愈性的，但這是一個極端且具有潛在危險的選擇，而且供體太少，無法讓全球數百萬患有這種自身免疫性疾病的人.

二十多年來，科學家們試圖將細胞從完全發育的成體組織類型中哄騙回稱為誘導多能的空白狀態干細胞，反過來將它們轉化為產生胰島素的細胞，這些細胞在該人的體內同樣舒適。

然而，弄清楚如何準確地做到這一點是一項棘手的工作。最終產品并不總是匹配真正的胰島。

中國的研究人員采取了一條新路線，他們說這條路線讓他們有更大的控制權。該團隊沒有將觸發某些基因表達的蛋白質引入干細胞，將成體組織重新編程為空白狀態，而是設計了誘導多能干細胞使用小分子.

在小鼠和非人類靈長類動物中成功安全地測試了該技術后，研究團隊獲得了對人類的批準臨床試驗.試驗正在進行中，目前有 3 人入組。

其中一名患者是一名 26 歲的女性，她在 14 歲時被診斷出患有 1 型糖尿病，她在試驗中一年的結果現已公布。

此前，這位患者已經因嚴重低血糖而接受了胰腺移植手術，但由于“嚴重的血栓形成并發癥”，該器官不得不被切除。

到目前為止，她的干細胞移植和她的免疫抑制藥物似乎效果更好。

這些發現與其他幾個發現一起最近的臨床試驗這表明有必要對干細胞移植進行進一步研究。

在在美國試用例如，十幾名 1 型糖尿病患者被注射了由捐贈的干細胞制成的胰島。該組還接受了免疫抑制劑治療。根據初步結果，當葡萄糖進入他們的血液時，所有 12 名參與者都開始自然產生胰島素。

“總的來說，”寫中國的研究人員表示，“這些發現支持了這一方向的進一步臨床研究，并標志著在實現個性化細胞療法的潛力方面向前邁進了一步......治療疾病。

該研究發表在細胞.

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